7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
追逐“共富梦”的村支书张明忠：大家富，才是富******
(新春走基层)追逐“共富梦”的村支书张明忠：大家富，才是富
中新网张家界1月18日电 题：追逐“共富梦”的村支书张明忠：大家富，才是富
作者 白祖偕 邓霞 张雪盈
张明忠是湖南张家界永定区的名人。他是土生土长的官黎坪街道仙人溪村人，曾常年在外打工，2012年从广东回张家界创业，取得佳绩后又挑起仙人溪村党支部书记这副担子，为家乡谋发展，为乡亲谋福利。
从张家界响当当的“大老板”到仙人溪村赤诚为民的“领头羊”，张明忠靠的是建设家乡的一腔热血。他说：“自己富，不是富；大家富，才是富。我是党员，有责任也有义务为家乡发展和乡亲致富作贡献。”
仙人溪村村部。 受访者供图抓党建凝聚涣散民心
仙人溪村是张家界永定区最大的村，2016年由原仙人溪、犀牛潭、熊壁岩三个村合并而成，村情复杂、民风彪悍，村干部各自为政，工作相互掣肘是基本村情。2019年，合村后的第二任村党总支书记和副书记受到免职处理。这时，党组织想到了从仙人溪村走出去的“能人”张明忠，希望他能挑起支书这副重担，稳定村局面，带领村民致富。
“任村支书这事我从来没想过，总担心干不好。”张明忠说，他之前常年在外打工、创业，对村里的情况并不太熟悉，且当时他的事业正蒸蒸日上，每年纯利润都上百万元，也是分身乏术。“但党组织找我谈了四次话，让我坚定了挑起这副担子的决心。”最终，张明忠将产业交给家人打理，自己全身心地投入到村务工作中。
如何增强党员干部凝聚力，让大家勠力同心，成为张明忠面临的第一道“拦路虎”。担任村党总支书记后，他便把抓乡村党组织建设作为首要任务，严格落实“三会一课”、主题党日活动、组织生活会、民主生活会等组织生活制度，提高党组织生活质量；扎实开展党史学习教育，用党的创新理论武装头脑、指导工作；学习先进经验和特色做法，大力推进党支部标准化规范化建设；建立健全村“两委”工作制度，坚持“民主管理，村务公开”，促进各项事业公开透明、顺利开展。
“村里实行了村务、财务、党务三公开制度，采取重大事项一事一议，小事召开两委会研究，大事通过代表会、党员会，甚至村民大会民主决策，保证村里各项工作在民心稳定的条件下开展。”张明忠说，村里的大事小事都充分体现村民自治和村民参与，既增加了工作透明度，也消除了隔阂和疑虑，更好地赢得了村民的理解和支持。
“我们还大力培养入党积极分子，同时注重发挥乡贤、老党员、年轻人的作用，成立乡贤会、老村干部会与乡村振兴先锋队，使其与党员大会形成联动，提升村民的主人翁意识与责任感。”张明忠说，干工作首先要抓人心，只有大家心往一处想、劲往一处使，工作才能顺利开展起来。
在党建引领下，张明忠带领全村党员干部在脱贫攻坚、疫情防控、乡村振兴等“大考”中凝心聚力、真抓实干，切实为村民办实事、解难题，仙人溪村逐渐呈现经济向好、积极向上的景象，干群关系也大为改善。
“老百姓的眼睛是雪亮的，谁为他们谋福利，他们就支持谁。”湖南省外事办驻仙人溪村乡村振兴工作队队员刘牧说，如今的仙人溪村，已从“上访村”成为永定区党建工作免检村，张明忠还高票当选为永定区第八届区人大代表。
仙人溪村党员参加主题党日活动。 受访者供图抓基础改善投资环境
从张家界永定城区驱车前往仙人溪村，沿着平整的山路蜿蜒而上，40多分钟后就到达仙人溪村部。
一路看看车窗外的风光，车程十分轻松。但在三年前，基础设施落后还是制约仙人溪村发展的重要因素之一。“要想富，先修路。”自2020年初起，张明忠就通过多方筹集资金，带领村班子成员、村民，全力投入到通组公路的建设上。
“以前这里只能走土路进出，年年整路年年冲损。”张明忠指着连接犀牛潭片与仙人溪片的通组道路说，道路没硬化前，稍重的车辆经过就会在路面留下大坑，遇上雨天更是泥泞难行。他上任后还专门聘请附近的一位村民每日对路面进行清理、修整。但这种方法治标不治本，吃力不讨好。
为彻底解决这些“肠梗阻”道路，村里2020年初首先硬化了仙人溪片1.78公里的通村主干道，2020年底又硬化了熊壁岩片的2.1公里通组公路，2022年又重新启动涉及四个村民小组400多人、长2.8公里的省级扶贫道路硬化项目，共筹措资金460余万元。
随着“肠梗阻”道路打通，仙人溪村未经雕琢的美丽风光让越来越多的游客“不请自来”。2022年夏日，仙人溪村日均游客上千人，虽暂无门票收入，但庞大的人流仍给村里带来可观的消费收入。
为改善村民饮水难题，2022年张明忠充分利用省级乡村振兴重点帮扶村驻仙人溪村这一资源，多次与湖南省外事办驻村干部对接水池建设项目，使困扰村民多年的饮水问题得到解决。
仙人溪村熊壁岩海拔高、气温低，加之山顶地势较平坦，土层肥沃，村支两委因地制宜，在此大力发展高山反季节蔬菜。为拉长产业链，增加附加值，实现三产融合，张明忠积极争取省级驻村工作队帮扶和支持，与步步高集团签订战略合作协议，并多方争取资金在杆子坪易地扶贫安置点修建面积达700平方米的综合服务大楼，用以建立蔬菜分拣中心和综合服务超市，纳入村集体统一管理。
“现在交通便利了，综合服务大楼建成后，不仅可以保护熊壁岩高山反季节蔬菜的销路和价格，还能带动周边村镇民众种植蔬菜。”张明忠说，该项目投产后，仅分拣中心就可以解决30人以上的就业，带动间接就业200多人。
仙人溪境内的小天门景观。 张雪盈 摄抓资源激活产业发展
仙人溪村境内的大峡谷奇峰兀立、山清水秀，其标志性景观——小天门令文人墨客流连忘返；熊壁岩山顶海拔超1300米，四周悬崖绝壁，其山体与天门山、七星山合称张家界三大绝壁高山。
“仙人溪村环境优美，植被覆盖率达98%，且处在张家界市1小时生活圈内，发展旅游大有可为。”一次偶然的机会，张明忠发现两名美术爱好者石给给、李嗯嗯在仙人溪村长住写生，其作品精良、笔触细腻，在社交平台反响热烈。为让两人安心在此创作，张明忠自掏腰包为其改善居住环境；同时思考该如何利用村里的自然生态资源，发展产业经济。
好消息来得猝不及防。专心从事艺术创作的石给给和李嗯嗯精品不断，很快便引起一位上海投资人的关注。后者决定与两人合作，在仙人溪村建设一期投资6000万元的“失落山谷”项目。该项目计划打造一个集文化、艺术、创意、旅游、健康、民宿等于一体的产业基地，吸引艺术家和高阶人群来此创作、休闲，再通过他们的作品持续向外推介“失落山谷”和仙人溪村。
在张明忠看来，仙人溪村山美水好，其上游地段属一级饮用水源保护区，发展产业需慎之又慎。“失落山谷”项目不在水源保护区内，又能践行“绿水青山就是金山银山”的理念，与村里的发展思路十分吻合。
“产业兴旺是乡村振兴的重要基础。”张明忠介绍说，湖南省委外事办驻村工作队和村支两委都十分重视产业发展，除“失落山谷”项目外，近两年来还签约了博落回中草药种植项目、仙人溪村国际艺术村项目、仙人溪村农业文化旅游综合产业园等，既增加了村集体经济收入，又解决了村民务工难的问题，村民收入随之得到成倍增加。
目前，仙人溪村支两委与湖南省委外事办派驻工作队共同拟定了《仙人溪村乡村振兴产业发展规划》，有序推进农村资源变资产、资金变股金、农民变股东，积极促进各项产业发展。
张明忠及村“两委”班子成员三年的奋斗换来了丰硕回报。2022年，仙人溪村村集体经济收入预计可达70万元。“这里面有部分是爱心企业的捐赠，但随着‘失落山谷’等项目陆续建成投产，未来两到三年内村集体经济还将继续增长，可为村民做更多实事。”张明忠说，去年村里有9个孩子被大学录取，是近年来成绩最好的一年。村里不仅召开了优秀学子表彰大会，还为他们颁发了村级奖学金，勉励他们将来更好地回报社会、回报家乡。他上任前村里欠下的旧债也在陆续偿还，预计未来两年内能全部结清。
看着仙人溪村蒸蒸日上的发展态势，张明忠的“共富梦”更加明晰：加快乡村振兴步伐，让更多年轻人看见家乡的发展机会，吸引他们返乡创业、就业，为仙人溪村的后续发展注入源源不断的活力。(完)
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